Редагування геному для лікування складних захворювань крові. Велика Британія стала першою країною, де дозволили генну терапію з використанням технології CRISPR, що дозволяє вносити зміни у геном. Лікування схвалили для двох спадкових хвороб крові — серповидноклітинної анемії та бета-таласемії. Рішення ухвалило Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA), повідомили у відомстві.
Генетичні захворювання виникають внаслідок аномалій у генах. Наприклад, хвороби серповідноклітинна анемія та β-таласемія спричинені порушеннями у гемоглобіні. Препарат Casgevy – перший лікарський засіб, який використовує як терапевтичний інструмент – редагування генів. У 2020 році винахідники цього методу були нагороджені Нобелівською премією. Якщо ці недуги не лікувати, вони можуть призвести навіть до смерті.
Як працюють нові ліки
При серповидноклітинній анемії еритроцити набувають форму серпа. Вони закупорюють дрібні судини, спричиняючи сильний біль і пошкодження органів. А при бета-таласемії органи страждають від недостатнього постачання кисню частинками крові, відповідальними за цей процес.
Обидві хвороби спричинені мутацію у гені гемоглобіну. Видозмінюється білок, який транспортує організмом кисень. Генна терапія, яку схвалили, пошкоджує ген BCL11A, який пригнічує ген гемоглобіну, і зупиняє руйнівний процес. У такий спосіб лікарі можуть повернути пацієнтам здатність виробляти робочий варіант гемоглобіну.
Лікування проводять на стовбурових клітинах. Їх попередньо дістають із кісткового мозку пацієнта, а повертають у тіло вже відредагованими. Це дозволяє нівелювати негативний вплив генетичної мутації. У результаті, люди з серповидноклітинною анемією позбавилися епізодів сильного болю, а хворі на бета-таласемію більше не потребували регулярних переливань крові, щоб уникнути важкої анемії. Очікується, що найближчими місяцями схвалення цього методу лікування на основі CRISPR відбудеться і в США та ЄС. У цих країнах генну терапію з підтвердженим ефектом вітають.
Медики сподіваються, що застосування нового лікарського препарату позбавить людей із цими захворюваннями потреби робити пересадки кісткового мозку. Раніше трансплантація були єдиним можливим лікуванням, навіть при тому, що організм міг відторгнути донорський кістковий мозок. Для повноцінного одужання пацієнти потребують регулярного переливання крові.
Зверніть увагу, раніше HUBZ писав про те, що вчені виявили гени, які провокують алкогольну залежність.
Ми любимо тексти без помилок. Але часом вони трапляються. Якщо ви знайшли помилку, будь ласка, виділіть фрагмент тексту та натисніть Ctrl+Enter.